Горизонталь: 1. Исследования и открытия 2. Подтверждение концепции 3. Вопросы безопасности и производство 4. Клинические испытания 5. Доступная терапия
По вертикали представлены описанные ранее 6 терапевтических стратегий. Как видно из схемы, наиболее близкая к последней точке (применение лекарственной терапии) – первая стратегия (замена гена). И даже указан примерный год появления терапии (2024).
И, конечно же, мы поделились этим графиком со всеми компаниями, с которыми мы работаем, и всеми различными программами, я хотел бы подчеркнуть одну вещь: вы знаете, что это будет динамическое ожидание. Некоторые вещи будут двигаться быстрее, чем ожидалось, некоторые будут двигаться медленнее, чем ожидалось, некоторые из них могут исчезнуть; появятся дополнения, поэтому вы должны понимать, что это снимок, актуальный лишь на данный конкретный момент, и мы будем часто его обновлять.
Я подозреваю, что те из вас, кто меня знает лично, знают, что я занимаюсь этой работой в течение длительного времени. Моей дочери в субботу исполнится 24 года. Я работаю с научным и клиническим сообществом уже 22 года, и то, как RSRT работает сегодня, на самом деле очень отличается от того, как это было даже несколько лет назад, не говоря уже о том, как 10 или 15 лет назад я работала в своей первой организации, которую помогала основать. Мы придерживаемся наших основных взглядов на то, как мы подходим к финансированию исследований, и вы знаете, прежде всего, я уверена, что к настоящему времени совершенно ясно, что мы поддерживаем исключительно mecp2-ориентированный подход. Теперь у нас ограниченное финансирование, ограниченный по времени персонал, и мы действительно хотим сосредоточить усилия на том, что, по нашему мнению, принесет наибольшие улучшения нашим детям, и мы думаем, что это будут генетические решения, и поэтому мы ориентируемся на mecp2, мы тратим много времени, которое мы посвящаем мониторингу в отношении новых технологий, и стараемся использовать эти технологии всякий раз, когда мы думаем, что они могут иметь отношение к синдрому Ретта, и, к счастью, это случается часто, потому что наука движется в нужном русле и очень быстрыми темпами. Мы не делаем запросы на предложения - это означает, что мы не рекламируем исследовательское сообщество и не говорим, что отправляйте нам предложения. Вместо того, чтобы сидеть сложа руки и надеяться, что кто-то предоставит что-то обнадёживающее, мы как бы делаем наоборот: определяем стратегии, которые нам интересны, а затем набираем лучших людей в каждой из этих областей, приглашаем их и всячески стимулируем их делать нам предложения, мы предоставляем им достаточное финансирование и ресурсы, чтобы они могли добиться прогресса, который, как мы надеемся, будет способствовать инвестициям в биофармацевтику, когда это возможно. Мы избегаем того, чтобы наши финансируемые исследователи работали в изолированной среде, а, скорее, мы поощряем консорциумы или сотрудничество. И это не всегда формальные консорциумы, такие как консорциум mecp2, - иногда они более неформальные, что происходит постфактум, например, как наш консорциум редактирования rna, мы сосредотачиваемся на создании программ, а не на финансировании специальных проектов, и, как я уже упоминал во вступлении, у нас есть внутренний персонал с опытом разработки лекарств, опытом клинических исследований и опытом развития бизнеса, что имеет решающее значение, потому что в конечном итоге мы пытаемся разработать терапевтическое средство, а затем постоянно взаимодействуем с учеными, учеными, занимающимися биофармацевтикой, и все больше и больше с инвесторами венчурного капитала.
|
|
|
|
|
|
Прежде чем мы перейдем к вопросу времени, вы знаете, что это тот вопрос, который у всех на уме, включая меня, конечно, и Тима, и всех родителей, бабушек и дедушек, всех, кто любит человека с синдромом Ретта, - это вопрос о том, как будет выглядеть лекарство для моего ребенка, и вы знаете, что мы не можем ответить на этот вопрос прямо сейчас. До начала клинических испытаний этих терапевтических средств мы не знаем, что является решением первопричины болезни, мы действительно не знаем, как будет выглядеть это лекарство. Я думаю, здравый смысл подсказывает нам, что раннее вмешательство всегда будет лучше – воздействие на годовалого или, возможно, двухлетнего ребенка определенно будет лучше и эффективнее, чем вмешательство в 30-летнего ребенка. Я думаю, что все мы отчасти это знаем, и я, конечно, не ожидаю излечения моей 24-летней дочери, но я действительно ожидаю, что с терапевтическим средством, которое устраняет основную причину заболевания, она сможет впервые в жизни добиться резкого улучшения. Я думаю, что есть большое пространство между синдромом Ретта и полным излечением, где потенциально могут быть улучшения, и поэтому наша миссия у нас в голове и мы надеемся, что у нас, всё же, получится дойти до полного излечения. Как это будет выглядеть для детей и взрослых разного возраста, еще неизвестно.
|
|
|
Дата добавления: 2020-11-15; просмотров: 65; Мы поможем в написании вашей работы! |
Мы поможем в написании ваших работ!